Science：开发一种生成式AI平台，用于开发mRNA疗法
时间：2025-09-30
来源：100医药网 2025-09-30 11:51
这篇论文标志着在优化新型mRNA以增强表达能力和耐久性、促进广泛治疗性mRNA应用方面的重大里程碑。mRNA技术与治疗公司Raina Biosciences（下称Raina）在《科学》杂志上发布了其生成式AI平台的数据。这些数据支持了Raina开创性的mRNA设计方法，该方法利用其GEMORNA平台生成具有优于现有mRNA发现方法的药物特性的新序列。这篇论文标志着在优化新型mRNA以增强表达能力和耐久性、促进广泛治疗性mRNA应用方面的重大里程碑。
这篇论文的主要发现包括：
（1）Raina的GEMORNA平台可设计出具有优化表达水平和耐久性的优质线性和环状mRNA药物分子，解决了限制mRNA疗法有效性的两个主要问题。
（2）GEMORNA与之前为预测任务开发的RNA语言模型高度不同，它能够直接从近乎无限的设计空间中直接设计新序列。
（3）GEMORNA生成的mRNA：
a）与领先的商业化mRNA疫苗序列相比，在小鼠体内引发了显著更强的反应，可能支持针对诸如癌症等疾病的mRNA治疗性疫苗应用；
b）与优化基准相比，人促红细胞生成素表达量提高了高达150倍，可能支持用于基因治疗的mRNA药物；
c）与一项专利基准相比，CD19 CAR表达量提高了5倍，耐久性提高了2倍，在原代人T细胞中实现了近100% 的抗肿瘤功效，可能支持用于体内的mRNA疗法。
"Raina的GEMORNA平台建立在团队十年来在合成生物学和人工智能领域的基础工作之上，"Raina Biosciences的首席执行官、联合创始人及该论文的通讯作者Jicong Cao博士说。"在我们准备构建内部研发管线的同时，我们很高兴能与行业领先的制药和生物技术公司合作，以扩大基于mRNA的疗法的应用范围。"
"Raina有潜力通过快速可靠地生成具有更优性能、精度和功效的新序列，来改变mRNA治疗领域，"Raina董事会主席、麻省理工学院前教员Timothy Lu医学博士说。"GEMORNA平台对于追求超越传统传染病疫苗的mRNA药物的生物制药公司来说可能是一个重大转折点，其范围从新抗原癌症疫苗、体内CAR，到基因编辑或基因治疗应用。"（100yiyao.com）
参考文献：
He Zhang et al, , Science (2025). DOI: 10.1126/science.adr8470.
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