15亿美元，BMS收购一家in vivo CAR-T公司，诺奖得主与华人学者联合创立，利用环状RNA在体内生成CAR-T细胞

15亿美元，BMS收购一家in vivo CAR-T公司，诺奖得主与华人学者联合创立，利用环状RNA在体内生成CAR-T细胞

来源：生物世界 2025-10-12 14:51

短短三年时间，体内（in vivoCAR-T）这一领域就实现了从诞生到火爆，融资、合作、巨额收购、临床进展不断。2025 年 6 月，艾伯维宣布以21 亿美元现金收购了诺奖得主、mRNA 技术先驱Drew Weissman和 CAR-T 先驱Carl June等人创立的in vivoCAR-T 公司Capstan Therapeutics，将该领域的狂欢推向高潮。

几个月后，Drew Weissman联合创立的另一家in vivoCAR-T 公司 Orbital Therapeutics，以15 亿美元的价格被BMS收购，让该领域的狂欢得以持续。

2025 年 10 月 10 日，国际制药巨头百时美施贵宝（BMS）宣布以15 亿美元的价格现金收购Orbital Therapeutics。BMS 此前已有两款体外 CAR-T 细胞疗法获得 批准上市，分别是靶向 CD19 的 CAR-T 细胞疗法 Breyanzi，以及靶向 BCMA 的 CAR-T 细胞疗法 Abecma。通过收购 Orbital 及其下一代 RNA 平台，BMS 得以进军体内 CAR-T（in vivoCAR-T）细胞治疗领域。

BMS 公司表示，in vivo CAR-T 代表了一种全新的治疗方式，有可能重新定义我们治疗自身疾病的方法。这一收购增强了 BMS 强大的细胞治疗研究平台，为推进一种旨在清除自身反应性 B 细胞并重置免疫系统的潜在同类最佳（best in class）疗法提供了机会。公司对这一疗法为自身免疫疾病患者带来的希望感到兴奋，这些患者一直在等待更好的治疗选择。

据悉，此次收购包括 Orbital 公司处于 IND 申报前研究阶段的候选疗法 OTX-201，该疗法计划将于 2026 年上半年启动临床试验。

该疗法由经优化的环状 RNA（circRNA）组成，编码靶向 CD19 的 CAR，通过靶向型脂质纳米颗粒（tLNP）实现体内递送和表达，从而在患者体内原位生成 CAR-T 细胞，用于治疗B 细胞驱动的自身免疫疾病。其治疗目标是清除自身反应性 B 细胞并重置免疫系统。B 细胞驱动的自身免疫疾病涵盖多种疾病领域，包括风湿病、神经病和在内的 40 多种疾病适应症。相比体外 CAR-T 细胞疗法相比，体内 CAR-T（in vivoCAR-T）细胞疗法有可能减轻治疗负担并提高可及性。此外，BMS 公司还将获得 Orbital 公司专有的 RNA 平台，该平台整合了环状 RNA 和线性 RNA 工程、先进的 LNP 递送系统以及 AI 驱动的设计，能够为广泛疾病谱提供持久、可编程的 RNA 疗法，以适应其独特的生物学特性。

OrbitalTherapeutics由著名华人科学家、美国科学院院士张元豪以及 mRNA 技术先驱、诺贝尔生理学或医学奖得主Drew Weissman等人于 2022 年创立，2023 年 4 月，该公司宣布完成了2.7 亿美元A 轮融资。

Orbital Therapeutics 正在推进新一代 RNA 药物的研发，旨在体内重编程细胞，从源头上治疗疾病。这种基于 LNP-mRNA 的 in vivo CAR-T 细胞疗法为患者提供了一种比当前体外 CAR-T 细胞疗法更简单、更安全、更易获取的替代方案。该公司从成立之初就构建了一个涵盖环状 RNA 和线性 RNA（circRNA 和 Linear mRNA）、靶向递送系统（LNP 和 VLP）以及 AI 引导设计（机器学习和蛋白质工程）的完全集成平台，致力于开发持久、可编程的疗法，以适应每种疾病的独特生物学特性。其领先项目 OTX-201 通过耗竭 B 细胞来重置免疫系统，从而治疗 B 细胞介导的自身免疫疾病（例如系统性红斑）。

除了开发 in vivo CAR-T 细胞疗法治疗自身免疫疾病外，Orbital 的研发方向还包括开发 in vivo CAR-T 细胞疗法治疗癌症、开发下一代 mRNA 疫苗，以及开发基于 RNA 的蛋白质替代疗法。