糖尿病治愈疗法，迎来重大突破

来源：新浪医药 2025-08-15 13:16

1型糖尿病临床治愈，又往前迈了一大步。

日前，美国生物技术公司Sana Biotechnology宣布，旗下1型糖尿病功能性治愈疗法UP421取得突破性进展，医生首次实现在无需免疫抑制剂的情况下，顺利完成了异体胰岛移植。

▍有潜力治愈糖尿病

在本次由研究者发起的临床研究（IIT）中，UP421是一种经基因编辑等技术改造的全新胰岛移植疗法，科学家敲除了免疫排斥相关基因，并增强了免疫逃逸蛋白的表达。

患者是一名有37年1型糖尿病史的42岁男性。治疗前，他的基线糖化血红蛋白水平为10.9%，严重超标。C肽水平低于检测下限，表明胰岛功能已几乎完全破坏。

胰岛供体则来自一名60岁的捐献者，医生在取得胰腺后，分离出胰岛细胞并送往实验室进行改造。重新送返医院后，医生将7960万个工程化的胰岛细胞分17次注射到患者体内，观察一夜未见不良反应，患者于次日出院。

在随后的随访中，医生并未给患者使用激素、抗炎或免疫抑制剂治疗。12周时，新的胰岛仍可逃避免疫识别和排斥反应，顺利存活并发挥功能。

同时，移植胰岛也持续分泌着胰岛素。混合餐耐受测试(MMTT)显示，12周随访期间，患者的C肽水平增加，与正常进餐后胰岛素分泌的生理规律保持一致。

除了本次正式刊登在《新英格兰医学杂志》，在今年年初举行的第85届美国糖尿病协会科学年会上，研究人员还汇报了UP421的24周随访数据：治疗效果在半年内得以维持，患者未出现严重的不良事件。

值得注意的是，由于本次研究的主要目的，是考察新疗法能否规避免疫排斥反应及其安全性，因此使用的是 低剂量 。同时在随访期间，患者也仍在接受外源性胰岛素注射。

在初步结果发布后，基于UP421所使用的 低免疫技术 平台，研究企业披露，公司正在开发一款无需免疫抑制药物的 干细胞再生疗法 SC451，以真正实现 糖尿病治愈 ，并计划于明年提交临床试验申请。

▍最快管线已进入3期

相关统计数据显示，全球的1型糖尿病患者数约为920万人，他们需要依赖终身注射胰岛素等来维持生命，但血糖的精准调控仍是难题，并发症风险长期存在，包括难以预防的微血管、大血管和神经病变。

除了胰岛移植， 干细胞再生胰岛移植 已然成为糖尿病治愈领域最大的热点。其通过诱导性多能干细胞（iPSC）等技术平台，能在无需实时依赖捐献者的情况下，实现全新胰岛细胞的再造和移植。

今年6月20日，《新英格兰医学杂志》发文，由全球生物制药巨头福泰制药研发的干细胞疗法zimislecel，在I/II期临床试验中，让10名患者彻底摆脱了胰岛素。目前已正式进入了关键的III期临床试验阶段。若一切顺利，有望在2026年正式向美国、欧洲、英国监管部门递交上市申请。

国内同样也有好消息传出。2025年4月22日，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）对外披露，医院副院长、器官移植中心主任殷浩教授与合作团队先后利用自体和异体再生胰岛移植，成功治愈了多位1型糖尿病患者。殷浩教授与合作团队利用 新型人内胚层干细胞（EnSC）及其胰向分化技术 ，精准模拟体内发育过程，实现了E-islet的体外高效规模化制备。2025年4月18日， 异体人再生胰岛注射液（E-islet 01） 正式获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可。这是全球第二个，也是中国第一个获得临床试验批件的异体通用型再生胰岛产品。

还有一些公司在更大胆地尝试，比如CRISPR Therapeutics联合ViaCyte 后者已被福泰收入囊中 共同开发的VCTX210项目。这个项目的技术思路听起来非常科幻：直接用基因编辑的方法，把胰岛细胞上的一些特定基因（例如人体白细胞抗原HLA）给剪掉，让它们在人体内几乎「隐形」，从而完全躲过免疫系统的识别。简单讲，就是想做到「一次移植，终身免疫」的梦想境界。这种方案听起来固然美好，但难度也高得令人咋舌，目前还停留在初步临床探索阶段，距离普及应用还有不小的距离。

目前来看，福泰制药已经获得先发优势。短期之内，领先的位置大概率是能稳住的。

相信再过不久，1型糖尿病治疗将会迎来革命性的新疗法。