一种新的急性髓系白血病患者接受异基因造血干细胞移植的预后评分系统与现实世界的验证

来源：100医药网 2024-09-28 10:53

急性髓性(AML)是一种明显的异质性和侵袭性造血，其特征是患者预后的显著差异。尽管在化疗和造血移植(HSCT)方面取得了实质性进展，但大约35 - 45%的患者对治疗表现出难治性或复发，复发风险明显受年龄和遗传亚型等因素的影响。非m3 AML的标准治疗包括诱导、巩固和维持治疗。

根据世界卫生组织(WHO)分层标准的中/高危预后组AML患者，经过两个疗程以上治疗后达到完全缓解(CR1)，从骨髓增生异常综合征(MDS)转化，或患有治疗相关性AML，如果身体条件合适且有合适的供体，可考虑在CR1期进行同种异体移植(alloc - hsct)。

目前，同种异体造血干细胞移植作为一种潜在的治疗非m3型AML的方法，尽管其疗效受到治疗相关并发症、移植后复发和供体适宜性的影响。在这种情况下，关键的预后因素包括年龄、可测量的残留疾病(MRD)、原细胞计数和细胞遗传风险。已经开发了几种预测异体造血干细胞移植后生存的预后系统，但它们对AML患者特异性的有效性仍未得到证实。

建立AML预后评分系统，有助于选择合适的候选人进行同种异体造血干细胞移植，识别高危患者，并采取有效措施。本研究的目的是为接受同种异体造血干细胞移植的AML患者建立一个专门的预后评分系统。本研究有助于识别高危患者并提前采取相应的措施，同时也有助于评估同种异体造血干细胞移植的适应证。这可能成为中国首个针对接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的预后评分系统。

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近日，来自北京大学第一医院的研究者们在J Adv Res杂志上发表了题为 A novel prognostic scoring system for AML patients undergoing allogeneic hematopoietic stem cell transplantation with real world validation 的文章，该研究开发的预后模型整合了疾病和患者的综合特征，增强了接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的风险分层，该模型有效地将mrd阴性和mrd阳性亚组的风险分层，并可能促进更明智的基于mrd的治疗决策。

本研究旨在为接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的生存建立一个强大的预测模型。作者回顾性分析了2003年9月至2023年3月在北京大学第一医院接受同种异体造血干细胞移植的336例AML患者。进行单变量和多变量Cox回归分析以确定总生存率的风险比(HR)。基于多变量分析结果建立了预测模型。通过bootstrap重采样进行内部验证，并通过一致性指数(C-index)、受试者工作特征(ROC)曲线、校准图和决策曲线分析(DCA)评估模型的性能。

根据mrd阴性亚组新预后系统，比较低危和高危患者(a)OS、(b)DFS、(c)NRM和(d)RR

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本研究的预后模型包括年龄、疾病分期、供体/受体性别、单个核细胞计数和造血细胞移植合并症指数(HCT-CI)，有效地将患者分为低风险和高风险组。两组患者总生存率(P 0.0001)、无病生存率(P 0.0001)、无复发死亡率(NRM) (P 0.0001)、复发率(P=0.08)差异均有学意义。该模型的c指数为0.71。校准图和DCA证实了预测结果和观测结果之间的强烈一致性。亚组分析显示，在可测量残余疾病(MRD)阴性和MRD阳性亚组中，高危组的总生存率均显著低于低危组(P=0.015)。

流程图

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综上所述，本研究回顾性分析了336例接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的临床记录，并建立了基于OS独立因素的预后系统。这种预后模型整合了患者和疾病因素，能够有效区分低风险人群和高风险人群。该模型能够预测接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的总生存率，并在队列中获得更好的临床效益。同时，该模型能够区分低风险和高风险AML患者的mrd阴性和mrd阳性亚组，有助于基于mrd的治疗选择。最后，该模型也是国内首个同种异体造血干细胞移植AML的预测模型，值得开展更大规模的前瞻性临床试验来证明其效果。( 100yiyao.com）