5年新生！邦耀生物全球首例CRISPR治愈β0/β0型重度地贫患儿健康生活超5年

2013 年，希希，出生在湖南，仅 9 个月大时就被确诊为最严重的 0/ 0 型重度地贫。这意味着他需要终生定期输血和除铁治疗才能维持生命，沉重的医疗负担让他成为 百万宝宝 ，也让家庭陷入绝望 寻找全相合造血移植配型难如登天。

2020 年，已经 7 岁的希希命运被改写。

希希的主治医生、中南大学湘雅医院的付斌教授带来了一项革命性临床研究的消息：邦耀生物正在开展利用 CRISPR 基因编辑技术（管线代号：BRL-101）治疗重型地贫的研究。抱着最后一线希望，希希父母毫不犹豫地同意参与，希希由此成为全球首例接受 CRISPR 基因编辑治疗的 0/ 0 型重度地贫患者。

整个治疗过程令人惊喜：仅仅 56 天后，希希便成功 脱贫 彻底摆脱了输血依赖！如今，5 年过去了，满 12 周岁的希希即将升入初中。希希父母感慨万分： 沉积在心里的大石头终于落地了！生活充满希望。看着希希每天充满活力，我们无比幸福。感谢付斌教授和邦耀生物的科学家们，给了宝贝重生！

这项临床实验的研究者（PI ）付斌教授表示： 希希得到 BRL-101 基因治疗后的恢复情况非常理想！仅 2 个月内就脱离输血，血红蛋白持续保持在正常范围。并且治疗过程安全，没有发生严重合并症，也没有明显的慢性合并症，外表生长完全正常。近期随访显示，希希和另一名同期接受基因治疗的男孩望望（化名）的身体各项指标都很好，血红蛋白已达 140g/L 左右，孩子们得到了健康成长。这项临床项目的成功实施，离不开邦耀生物公司已处于世界领先水平的基因编辑技术。这是科技的胜利，更是对患者苦难的回应，不断突破 不可能 的边界。