Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法

来源：100医药网 2025-07-28 11:26

在一项新的研究中，来自澳大利亚悉尼大学和中国北京大学等研究机构的研究人员取得了一项具有里程碑意义的发现，这可能为包括杜氏肌症、庞贝病和在内的一系列严重遗传性疾病提供更安全、更有效的基因疗法。相关研究结果发表于《细胞》杂志。

这项研究揭示了一种此前未知的进入人体细胞的通道 一种名为AAVR2的受体，基因疗法病毒正是利用该受体将治疗性基因递送至细胞内。这一新发现的通路可能使治疗过程中使用更低剂量的病毒成为可能，从而减少副作用和治疗成本，同时改善患者预后。

基因疗法通常使用经过修改的腺相关病毒（AAV），将健康基因送入体内。这类治疗方法有望为患者、其家庭和护理人员带来生活改变。然而，它们通常需要高剂量的载体才能产生治疗效果，而在某些情况下，这可能引发严重的反应、导致严重并发症，甚至死亡。

我们发现，某些AAV类型可利用新发现的受体AAVR2进入细胞，为此前已知的进入途径提供了替代方案。这一发现揭示了一种将基因送入细胞的全新通路。调节这一通路可能使基因疗法更安全、更经济且更， 论文第一作者、悉尼大学研究员Bijay Dhungel博士说道。

研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。

新细胞进入途径可能使基因疗法更安全

论文共同通讯作者、悉尼大学研究员Charles (Chuck) Bailey博士说道， 我们不仅发现了这种新的受体AAVR2，还揭示了它如何与携带基因的AAV病毒结合。随后，我们更进一步，设计了该受体的微型版本，并证明这显著提升了基因疗法在人体细胞和组织中的摄取效率。我们相信这些知识最终将提高患者获得基因疗法的机会。

研究人员指出，这些发现对基因疗法的未来具有重要意义，为制定个性化治疗方案、降低所需剂量以及潜在避免免疫相关并发症提供了新策略。

这一发现还深化了科学界对治疗性AAV病毒与人类细胞相互作用机制的理解。这是开发下一代安全、有效且精准引导的基因疗法不可或缺的基础知识。（100yiyao.com）

参考文献：

Bijay P. Dhungel et al, , Cell (2025). DOI: 10.1016/j.cell.2025.06.026.

New route into cells could make gene therapies safer

https://www.centenary.org.au/news/new-route-into-cells-could-make-gene-therapies-safer/