首个药糖尿病干细胞疗法上市在即，中国异体通用型再生胰岛产品获批临床

近日，美国的福泰制药公司（Vertex Pharmaceuticals）带来了一个令人振奋的消息，他们的疗法Zimislecel（VX-880）已正式进入了关键的III期临床试验阶段。如果成功，这项疗法或许能让T1D患者真正告别胰岛素，走向治愈的可能。

T1D是一种自身疾病，简单来说，就是患者自身免疫系统出了问题，错误地攻击并破坏了胰腺里生产胰岛素的 细胞，导致患者体内胰岛素严重不足。

目前全球大约有920万人患有这种疾病，而且每年还在以2%至3%的速度增长。在以往，T1D常见于欧美国家，但近些年，亚洲的患病率也明显上升，尤其在中国和印度，情况变得越来越严重。

就拿美国来说，全国大约140万人患有T1D，每年新增病例高达5至7万人，这背后庞大的医疗开销让很多家庭感到沉重的经济压力。

在中国，情况虽然稍有不同 患者中大部分属于II型，但由于环境污染、遗传因素以及生活方式的剧烈变化，T1D的发病率在过去20年竟然增加了近三倍。

目前，中国至少有超过40万T1D患者，其中不少还是孩子和青少年，他们中的绝大多数人不得不终身使用。

迄今为止，T1D患者所能使用的治疗方式，依旧只有每天多次注射胰岛素或者使用胰岛素泵、血糖监测仪这样的设备。

这些治疗方法虽然能维持生命，却无法根本解决疾病，每天数次扎针不仅令人厌倦，稍有疏忽，血糖波动还容易引起严重的并发症，如视网膜病变、肾病、神经损伤等等。

正因为当前疗法存在明显的局限性，人们才格外期盼真正创新、有效的治疗方案出现。

各类管线「你追我赶」

干细胞疗法就被寄予了厚望。

干细胞疗法Zimislecel（VX-880）使用了一种特殊的「诱导多能干细胞」（iPSC）技术，把普通干细胞诱导成能生产胰岛素的胰岛细胞，再通过简单的将这些工程化的胰岛细胞植入患者的肝脏区域，让患者自己重新拥有分泌胰岛素的能力，从而不再需要外源胰岛素。

但需要注意的是，接受该疗法的患者仍需长期服用免疫抑制药物，来避免身体出现排斥反应。之前，这种疗法在前期的I/II期临床试验中表现非常亮眼：在12名接受完整剂量治疗的患者中，有9名患者实现了完全的胰岛素「独立」，通俗地说就是再也不用每天扎针打胰岛素了。

这些患者不仅顺利摆脱了胰岛素注射，在试验跟踪期间也没有出现严重的反应。基于这样的积极结果，福泰制药已经在美国、加拿大和英国等多个国家，全面启动了III期临床试验，计划招募50名患者。

如果进展顺利，公司预计在2025年内完成全部患者的治疗，并准备在2026年向美国食品药品监督局（）正式提交上市申请。

值得一提的是，这一疗法得到了美国FDA和欧洲EMA的特殊政策支持，包括「再生医学先进疗法」（RMAT）、「快速通道」（Fast Track）和「优先药物」（PRIME）资格，这意味着一旦临床数据符合预期，药品的审批进程有望显著加速，进入医保支付体系的速度也会更快。

各类管线「你追我赶」

福泰制药目前凭借Zimislecel抢占了先机,不过赛道上的玩家们正在上演一场你追我赶的「技术比拼」。

福泰自家也有另一个候选产品VX-264，走的正是这个路线。VX-264使用的是一种巧妙的封装装置，把移植细胞安安稳稳地包裹起来，让患者体内的免疫细胞看得见却「摸不着」，从而避免了对抗排斥的药物带来的麻烦。虽然它还处在临床早期，但如果效果真的如预期那样好，未来Zimislecel的市场定位恐怕就得重新考虑一下了。

国内同样也有好消息传出。2025年4月22日，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）对外披露，医院副院长、器官移植中心主任殷浩教授与合作团队先后利用自体和异体再生胰岛移植，成功治愈了多位患者。殷浩教授与合作团队利用 新型人内胚层干细胞（EnSC）及其胰向分化技术 ，模拟体内发育过程，实现了E-islet的体外高效规模化制备。2025年4月18日， 异体人再生胰岛注射液（E-islet 01） 正式获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可。这是全球第二个，也是中国第一个获得临床试验批件的异体通用型再生胰岛产品。

还有一些公司在更大胆地尝试，比如CRISPR Therapeutics联合ViaCyte 后者已被福泰收入囊中 共同开发的VCTX210项目。这个项目的技术思路听起来非常科幻：直接用基因编辑的方法，把胰岛细胞上的一些特定基因（例如人体白细胞抗原HLA）给剪掉，让它们在人体内几乎「隐形」，从而完全躲过免疫系统的识别。简单讲，就是想做到「一次移植，终身免疫」的梦想境界。这种方案听起来固然美好，但难度也高得令人咋舌，目前还停留在初步临床探索阶段，距离普及应用还有不小的距离。

目前来看，福泰制药通过自身研发加上不断的战略性收购，已经在这个赛道里占据了不错的技术卡位。短期之内，领先的位置大概率是能稳住的。

不过有业内分析人士指出，福泰看似稳固的领先格局背后，实际上也在暗流涌动：公司内部的产品线之间，迟早会发生竞争，特别是当VX-264这种免疫隔离技术成熟之后，很可能会迅速蚕食Zimislecel的份额，让自家产品互相「内卷」起来。